FABRY-SYNDROM
Fabry-Krankheit, Fabry Syndrom,
Fabry Erkrankung                           

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Manche Autoren schreiben Fabry-Syndrom auch ohne Bindestrich (Fabry Syndrom), gleiches gilt auch für die Fabry-Krankheit (Fabry Krankheit), womit die die gleiche Erkrankung gemeint ist.
 

Der Begriff

Die Krankheit Fabry-Syndrom ist nach dem Dermatologen (= Hautarzt) Johannes Fabry benannt, dieser lebte von 1860-1930 in Dortmund.

Fabry-Syndrom“ steht als Begriff für eine Erbkrankheit die durch ein fehlerhaftes Gen hervorgerufen wird. Charakteristisch für das Fabry-Syndrom sind dabei v. a. auch begleitende Schmerzen, die als Akroparästhes ie oder als sog. „Fabry-Kr ise“ bezeichnet werden.

Im Vergleich zu anderen Erkrankungen ist das Fabry Syndrom eher selten. Die Schmerzen beim Fabry-Syndrom können aber sehr unangenehm sein.
 

Symptome (= Krankheitszeichen)

Patienten mit einer Fabry-Krankheit weisen eine Vielzahl unterschiedlichster Symptome auf, die sich im fortschreitenden Verlauf zudem häufig ändern oder gar verstärken.

Die häufigsten Symptome beim Fabry Syndrom sind:

1.) Schmerzen. Sie zählen zu den häufigsten Symptomen beim Fabry-Syndrom. Die meisten Patienten leiden an zwei Arten von Schmerzen:

Auslöser für die Schmerzen beim Fabry-Syndrom sind bei vielen Betroffenen Wetteränderungen, Hitze, Stress, körperliches Training oder auch Erschöpfungszustände.

2.) Vermindertes Schwitzen. Die meisten Patienten mit einer Fabry-Erkrankung schwitzen entweder sehr wenig (Hypohidrose) oder gar nicht (Anhidrose). Überhitzung des Körpers oder häufigen Fieberschübe sind die Folge.

3.) Hautveränderungen. Typisch für ein Fabry-Syndrom sind rötlich-violetten Hautfärnungen (sog. „Angiokeratoma“). Diese tauchen meist bei Jugendlichen auf, bevorzugt im Bereich zwischen dem Bau ch und den Kn ien.

4.) Augen-/Hornhauttrübung. Ebenfalls typisch für ein Fabry-Syndrom sind zum Teil strahlenförmige Hornhauttrübungen (sog. Cornea verticillata).

5.) rasche Ermüdbarkeit

6.) Nierenstörungen. Eine Folge der Fabry Erkrankung ist manchmal eine sog. Proteinurie (überstarke Proteinausscheidung über die Harnflüssigkeit). Diese Patienten werden im weiteren Verlauf in der Regel dialysepflichtig.

7.) Zerebrovaskuläre (= Hirn und Blutgefäße betreffende) Störungen (z.B. Schwindelanfälle, Kopfschmerz, vorzeitigen Schlaganfall, etc.)

8.) Störungen im Magen-Darm-Trakt häufiger verbunden mit einem Unterleibsschmerz.

9.) Herzstörungen
 

Die Symptome beim Fabry-Syndrom können insgesamt lebensbedrohliche Ausmaße annehmen. Eine ärztliche Behandlung ist zwingend erforderlich.
 

Diagnostik

Das Fabry-Syndrom wird durch einen einfachen Bluttest diagnostiziert, bei dem die Aktivität des alpha-GAL-Enzyms gemessen wird. Eine Genanalyse kann dieses Ergebnis dann bestätigen.


Ursache

Fabry-Syndrom ist eine Erbkrankheit, die durch ein fehlerhaftes Gen hervorgerufen wird. Die Folge ist das Fehlen bzw. der Mangel eines lebenswichtiges Enzyms (das sog. alpha-Galaktosidase oder alpha-GAL).

Einige Fettsubstanzen (speziell Globotriaosylceramid oder GL-3) lassen sich ohne dieses Enzym im Körper nicht aufspalten, können also auch nicht verdaut oder abgebaut werden. Die Folge ist eine vermehrte Anhäufung dieser Fettsubstanzen in körpereigenen Zellstrukturen. Speziell das gespeicherte GL-3 Fett ist für die Symptome beim Fabry-Syndrom verantwortlich. Das beim Fabry-Syndrom eingelagerte GL-3 schadet dem Körper in zunehmendem Maße (Blutgefäße, Gewebeschäden,…). Die Folge sind schließlich Fehlfunktionen in den wichtigsten Organsystemen wie Herz, Gehirn, Verdauung, Niere.


Therapie

Die Behandlung der Fabry-Krankheit erfolgte bis vor kurzem rein symptomatisch (= auf die Krankheitszeichen bezogen).

Mögliche Therapien dafür sind:

Seit ca. 4 Jahren gibt es zudem auch einen kausalen (= gegen die Ursache gerichteten) Ansatz gegen das Fabry Syndrom, die sog. "Enzym-Ersatz-Therapie". Dabei wurde das fehlende Enzym Alpha-Galaktosidase dem Körper mittels einer Infusion zugeführt. Die Therapie muß allerdings ein Leben lang regelmäßig durchgeführt werden.

Wohl einer der wichtigsten Aspekte zur der Behandlung der Fabry-Erkrankung ist die Linderung der Schmerzen. Konventionelle Schmerzbehandlungen kommen hier rasch an ihre Grenzen.


Spezielle Schmerztherapie beim Fabry-Syndrom

Zur Behandlung bestehender Schmerzen hat sich bei beim Fabry-Syndrom die therapeutische Lokalanästhesie (= Behandlung mit einem örtlichen Betäubungsmittel bzw. Lokalanästhetika) in Form längerfristiger (2 bis 3 Wochen), kontinuierlicher Blockaden (= Betäubungen) mit Katheter (*siehe unten) sehr bewährt.

Die Durchführung kontinuierlicher Blockaden mit Katheter* erfordert in der Regel einen stationären Aufenthalt. Im ambulanten Bereich kommen hauptsächlich single-shot-Blockaden (= Einzelbetäubungen) zur Anwendung.

* Bei der sog. kontinuierlichen Blockade mit Katheter wird ein dünner Kunststoffschlauch dicht an Nervengeflechte bzw. den betroffenen Ner ven eingepflanzt. Die Einpflanzung erfolgt durch eine handelsübliche Kanüle hindurch, es muß also nicht "aufgeschnitten" werden. In der Folge wird über diesen Katheter mehrmals täglich, jeweils nach Abklingen der vorangegangenen Dosis, das örtliche Betäubungsmittel völlig schmerzlos nachgespritzt. In bestimmten Fällen kann zur Verabreichung des örtlichen Betäubungsmittel durch den Katheter hindurch auch eine kleine Pumpe angeschlossen werden. Dass die schmerzlindernde Wirkung i.d.R. über die eigentliche Behandlungszeit hinaus anhält, ist u.a. darauf zurückzuführen, daß bei dieser Blockadebehandlung auch die sog. vegetativen Ner ven betroffen sind, woraus, wie oben schon ausgeführt, eine sehr deutliche Durchblutungssteigerung resultiert. Dies ist der Grund, warum diese Behandlungsmethode besonders bei Schmerzen, die auf eine verminderte Blutversorgung, auf entzündliche oder auch degenerative Prozesse zurückzuführen sind, sehr hilfreich ist.

 

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